CAR-T疗法成功治疗神经母细胞瘤 患者存活近19年

2025年2月17日，国际顶尖医学期刊《自然-医学》（Nature Medicine）报道了一项关于CAR-T细胞疗法的突破性进展。一名在2006年接受治疗的4岁女孩，在罹患致命神经母细胞瘤后，经过CAR-T细胞疗法治疗，成功实现了长达18年的无癌生存，并且已经成为了两个孩子的母亲。这一案例标志着CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗中取得了前所未有的长期缓解效果。

神经母细胞瘤是一种罕见但极具侵袭性的儿童肿瘤，通常预后较差。这名女孩在德克萨斯儿童医院接受了高度实验性的CAR-T细胞疗法，该疗法通过基因工程改造患者的T细胞，使其能够识别并攻击表达特定抗原（如GD2）的癌细胞。这项研究使用的是第一代CAR-T技术，尽管缺乏现代CAR-T疗法中的共刺激信号结构域，但在19名复发/难治性神经母细胞瘤患儿中显示出了显著疗效。

在接受治疗时，11名患儿处于疾病活跃期，其中3名达到了完全缓解。两名患者分别持续缓解了8年和超过18年，后者即为前述的女孩。此外，在治疗时没有疾病迹象的8名患儿中，有5人在输注后10至15年的最后一次随访时仍无疾病复发。总体而言，虽然有12名患儿因神经母细胞瘤复发而在治疗后的2个月至7年间去世，但仍有7名患儿继续接受了至少13年的随访，其中1名患者甚至在未接受其他癌症治疗的情况下持续缓解了超过18年。

这一成功案例不仅证明了CAR-T细胞疗法在实体瘤中的潜力，也为未来的研究提供了宝贵的经验。尽管目前CAR-T疗法在血液肿瘤中的应用更为成熟，已有多种相关疗法获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，但在实体瘤治疗中仍然面临诸多挑战。研究人员表示，他们将继续优化CAR-T细胞的设计，以提高其对实体瘤的识别和攻击能力，并探索与其他治疗方法的联合应用，从而进一步提升治疗效果。

随着更多临床试验的开展和新技术的应用，CAR-T细胞疗法有望在未来为更多实体瘤患者带来希望。这一里程碑式的成果不仅为科学界带来了鼓舞，也向全球癌症患者传递了一个积极的信息：即使面对最严峻的挑战，医学创新也能创造奇迹。